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接受120万一针的CAR-T治疗患者如今怎样?天价抗癌药如何普罗大众?

硬核小蜜锋 干细胞之父 2023-01-13

打一针就能消除癌细胞?CAR-T的出现创造了这个奇迹,在它打破传统癌症治疗方式的同时,也在缔造着传奇的治愈神话。如今,CAR-T细胞疗法已上市一年有余,那些曾经接受了治疗的患者现在怎样了?120万一针的“天价药”是否有望打破高价“飞入寻常百姓家”?



2021年6月,120万一针的“抗癌神药”CAR-T细胞疗法的上市刷爆了各大网络,如今,这个备受关注的“神药”已经上市一年了,而它的热度依然在线,120万一针真的能消除癌细胞吗?接受过CAR-T细胞治疗的患者如今怎样了?120万的医疗负担是否有所减轻?



01

国内首个“吃螃蟹”的人

肿瘤症状得到持续缓解!


陈阿姨罹患弥漫性大B细胞淋巴瘤多年,临床上的治疗手段几乎都用了个遍,手术、放化疗、靶向治疗,然而传统的治疗方式耐药和复发频繁发生,使得效果并不理想。2021年6月,国内首款CAR-T细胞疗法的获批上市,让本已绝望的陈阿姨看到了希望。


就这样,6月30日,陈阿姨接受单采细胞,8月2日CAR-T细胞回输到体内,8月底复查PET-CT显示,癌细胞已经没有了,症状完全得到了缓解,仅仅两个月时间,陈阿姨就康复出院了。


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据陈阿姨描述,“从(去年)8月至今,治疗已经将近11个月了,从出院后的3次随访来看,目前病情已经缓解了,也没有出现发烧等症状了,一切都好。”,随访总共3次,分别在回输后的第28天,之后的3个月、6个月,随访检查都显示症状得到完全缓解。


CAR-T在陈阿姨身体里的疗效是显著的,在回输仅仅两个月的时间里,陈阿姨复查的PET-CT就已经显示癌细胞被清除了,症状完全得到了缓解。她成了首个接受了CAR-T治疗后被评估症状完全缓解的患者,作为全国首个“吃螃蟹”的人,陈阿姨的痊愈出院,也为其他接受治疗和还在观望的患者增加了信心。


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02

CAR-T屡创奇迹!

全国各地CAR-T首例患者康复


不止陈阿姨,截止到2022年6月,仅陈阿姨所就诊的上海瑞金医院就已经有超过30例患者接受了已上市的CAR-T细胞治疗,经过患者全流程管理,总治疗有效率高达94.7%,较国外研究和美国真实世界的结果都高出很多。而放眼全国,自CAR-T上市以来全国接受该疗法的患者已超过200多位,也都陆续传来治愈的好消息。


深圳首例:


72岁的深圳戴阿姨,被确诊为弥漫性大B细胞淋巴瘤二次复发后,几乎丧失了治疗的信心。因为在此之前,她已经经历了4年多的漫长而艰难的治疗。弥漫性大B细胞淋巴瘤是一种常见的恶性淋巴瘤,多发于中老年人,具有挽救性治疗方案有限且生存期短的特点。


就在戴阿姨不抱希望的时候,抱着试一试的心态,戴阿姨成为自中国首个CAR-T细胞治疗药品获批正式上市后,深圳首例接受该药品治疗并获得缓解的淋巴瘤患者。幸运的是,戴阿姨的治疗预后良好、远超预期。她近期到医院复查全身PET/CT评估结果显示,淋巴瘤已完全缓解。


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△ 深圳首例接受CAR-T细胞治疗的戴阿姨


宁波首例:


家住宁波的王先生今年63岁,是一位弥漫大B细胞淋巴瘤患者。去年6月,他身体突发不适前往医院就诊,最终被确诊。这之后,他体内的肿瘤在接受多线治疗后仍持续进展,于是,鄞州人民医院血液科专家团队调整了诊疗方案,于今年1月25日为王先生进行了CAR-T细胞输注,也就是价值120万元的抗肿瘤针剂,这让他成为了宁波首例接受这项治疗的患者。


输注后,专家团队密切关注,治疗过程也十分顺利,王先生没有出现明显的不良反应,目前肿瘤得到了有效的控制,预计未来将会取得更好的疗效。


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△ 宁波首例接受CAR-T细胞治疗患者登上宁波晚报



郑州首例:


120万一针,癌症“完全缓解”,郑州首例CAR-T疗法患者刘女士,在2022年元旦后首次疗效评估为完全缓解,并顺利在郑大一附院出院。她也是CAR-T治疗在国内上市后,郑大一附院首例接受该项治疗的患者。


据悉,刘女士今年四十多岁,是一位弥漫大B细胞淋巴瘤患者,此前,她接受过其他多种抗肿瘤治疗,但是效果不理想,后采用阿基仑赛注射液进行CAR-T治疗,平稳度过副作用发生期,目前,患者已出院,正在康复中。

△ 郑州首例接受CAR-T细胞治疗的患者出院



重庆首例:


据媒体报道,重庆大学附属肿瘤医院血液肿瘤中心完成了重庆首例CAR-T联合自体造血干细胞移植治疗,患者朱先生(化名)体内肿瘤达到完全缓解。朱先生于2021年12月7日出院,他表示自我感觉良好。重庆肿瘤医院血液科中心主任表示,患者需在治疗后的第1、3、6个月返院复查,如果复查结果没有问题,那么将有70%以上概率达到长期完全缓解,也可以说完全治愈。


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△ 重庆首例接受CAR-T细胞治疗的患者出院



苏州首例:


陈先生是一名淋巴瘤患者,2010年10月病发后,前后接受了多次化疗,但效果并不理想。淋巴瘤作为一种恶性的血液肿瘤,发病率最高的是弥漫大B细胞淋巴瘤。采用免疫化学治疗后,60%左右的人能够获得长期生存,但还是会有40%左右的人复发。今年6月,陈先生在苏大附一院接受了新的细胞免疫治疗技术CAR-T后,身体各项指标趋向正常。


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△ 苏州首例接受CAR-T细胞治疗的陈先生



四川首例:


2020年1月,彭女士被确诊为弥漫性大B细胞淋巴瘤,且经过首轮治疗后依旧复发。随后,彭女士辗转多地,来到了四川省肿瘤医院进行住院治疗,此时,适逢国内首款CAR-T免疫治疗产品上市,在经过了专家们全面评估后,为彭女士进行了CAR-T细胞治疗。经过两周的院内严密监测护理后,终于在2021年11月顺利出院,且在住院期间没有发生细胞因子释放综合征和神经相关毒性,目前,彭女士处于院外随访阶段,恢复状况良好。

△ 四川省首例接受CAR-T细胞治疗的彭女士



安徽首例:


57岁的苏阿姨是一位弥漫性大B细胞淋巴瘤患者,几年来,她辗转省内外多家医院进行多轮治疗,但反复复发,效果不佳。2022年2月,苏阿姨来到中国科大附一院南区血液内科接受了CAR-T细胞免疫治疗。


从3月7日首次输注CAR-T细胞,回输仅10天后,苏阿姨面部包块逐渐消失,30天后复查PET-CT提示疾病达到完全缓解,目前苏阿姨生活逐步恢复如常,她也成为了自CAR-T在国内上市后安徽的首位受益者。


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△  安徽首例接受CAR-T细胞治疗的苏阿姨



03

如何提升CAR-T可及性?

“技术创新”才是未来之需


CAR-T的上市确实为众多肿瘤患者带来了福音,它的有效性毋庸置疑,但它为肿瘤患者带来新希望的同时,高昂的医疗费用也让许多患者“望药兴叹”。


那么,CAR-T为何定价如此之高?


其实,相比于国外已经上市的CAR-T动辄200、300万的价格来看,国内120万一针的价格实属算“便宜“了,作为一款有别于传统药物的“活的”细胞药,CAR-T“私人定制”的高标准、高要求就已经决定了它高昂的制作成本。


不仅如此,CAR-T生产过程也极其复杂,这一疗法需要从癌症患者身上分离提取出免疫T细胞,利用基因工程进行加工和体外培养,培养过程中,一个患者至少需要培养几十亿、甚至上百亿个CAR-T细胞,在培养完成后,将这些细胞重新输入病人体内。因此,超过600个步骤的繁复过程需要投入巨大的的人力、物力、财力才能完成,也就导致了最后的定价必定昂贵。

△  CAR-T细胞产品的制作流程非常复杂


而想要让CAR-T惠及更多普通患者,靠“降价”就能换来CAR-T可及性么?这么说显然过于简单了。


当然,“以价换量”并非不可行,面对大量的患者,寻求企业降价、医保纳入,或者商业保险的行业支持,正在实现让CAR-T“飞入寻常百姓家”的美好愿景,据复星凯特和药明巨诺相关负责人在媒体的公开表示,目前近40省市惠民保、50余项商业险均将CAR-T细胞治疗纳入保障,备案的治疗中心已达81家,药企也在积极布局跟多商业保险的合作。


探索“创新支付”新模式是好的倾向,但从更长远的角度来说,“技术创新”更是拉动CAR-T产品走的更稳、更远的“内驱力”。相比于血液肿瘤,实体瘤市场占到了更广泛的比例,这也给CAR-T技术的升级创新带来更大机遇,改变CAR-T未来的应用格局就应以技术创新为驱动,通过生产技术的发展来提高药品产量,最终实现成本的削减,这也是政府机构往往对突破性药物发展初期阶段贯彻扶持政策的主要原因。


国内CAR-T上市一周年来,至今已惠及200余名淋巴瘤患者,如果没有CAR-T细胞疗法的救治,这些患者的中位生存期大约只有6个月,而目前CAR-T治疗成为了挽救他们生命的最好方案。我们期待国内CAR-T能够实现更多突破,不仅是价格、技术,更能在适应症、疗效上有更大的突破,惠及更多普罗大众。


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Write in the last

写在最后

CAR-T上市,捷报频传,一个个获得完全缓解的病例给濒临绝望的复发/难治的肿瘤患者及家属带来了生的希望。而CAR-T之路还很遥远,这也只是它迈出的第一步,希望未来我们能够充分利用好CAR-T这一利器,为更多癌症患者带来生的希望。


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